| 首个罕见脑癌治疗药物Modeyso 在美获批上市 |
| 徐玉霞 编译 发布日期：2025年8月20日 |
| 生物医药 |
| 2025年8月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了爱尔兰Jazz Pharmaceuticals 的Modeyso（dordavipient）作为主要影响儿童和年轻人的极其罕见的侵袭性脑肿瘤的首款治疗方法，用于治疗1 岁及以上患有弥漫性中线神经胶质瘤的成人和儿科患者，这些患者携带H3 K27M 突变，在既往治疗后仍出现进展性疾病。Modeyso 是一种小分子药物，可选择性结合G 蛋白偶联多巴胺受体D2 和线粒体蛋白酶ClpP，以口服胶囊形式每周给药一次。此次批准是基于50 名成人和儿童复发性H3 K27M 突变弥漫中线胶质瘤患者的五项开放标签临床研究的分析结果：MODEYSO 的总体反应率为22%，中位缓解持续时间（DOR）为10.3 个月；73%的反应者维持反应至少6 个月，27%维持反应至少12 个月。 |
| 《全球创新型企业动态监测快报》2025年04期 |
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