| 美国Biogen 的Qalsody 在英获批用于治疗肌萎缩侧索硬化症 |
| 徐玉霞 编译 发布日期：2025年8月4日 |
| 生物医药 |
| 2025年8月4日，美国Biogen 的Qalsody（tofersen）已被英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）成年患者，此乃该罕见遗传性运动神经元疾病的首个疗法。此次批准基于3 期VALOR 试验的研究结果：与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Qalsody 治疗的患者血浆神经丝轻链蛋白（一种神经退行性病变的标志物）水平显著降低。 |
| 《全球创新型企业动态监测快报》2025年04期 |
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