| FDA 批准阿斯利康Selumetinib 用于治疗1 型神经纤维瘤病儿科患者 |
| 徐玉霞 编译 发布日期：2025年9月10日 |
| 生物医药 |
| 2025年9月10日，美国食品药品监督管理局批准了司美替尼（KOSELUGO，阿斯利康制药有限公司）颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1 岁及以上患有1 型神经纤维瘤病（NF1）伴症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。FDA 此前已批准司美替尼胶囊用于治疗2 岁及以上患有NF1 伴症状性、无法手术的PN 的儿科患者。此次批准基于健康成人相对生物利用度研究（研究89）中口服颗粒剂与已批准胶囊剂型之间的充分桥接，以及SPRINT II 期临床试验第一层组（胶囊剂型，≥2 岁患者）与SPRINKLE 研究（口服颗粒剂型，≥1 岁患者）中儿科患者群体之间的暴露量匹配。 |
| 《全球创新型企业动态监测快报》2025年05期 |
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