| 赛诺菲BTK抑制剂获FDA突破性疗法认定 |
| 徐玉霞 整理 发布日期：2024年12月16日 |
| 生物医药 |
| 赛诺菲（Sanofi）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。这一突破性认定是基于3期临床试验HERCULES的积极结果，该研究表明，tolebrutinib与安慰剂相比，可将患者出现6个月确认残疾进展（CDP）的时间延缓31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。进一步的次要终点分析显示，接受tolebrutinib治疗的参与者中，确认残疾获得改善的患者比例（10%）是安慰剂组（5%）的两倍。 多发性硬化是一种慢性免疫介导的神经退行性疾病，随着时间的推移可能导致不可逆的残疾。这种身体和认知上的残疾损伤会逐步恶化健康状况，影响患者的护理需求和生活质量。Tolebrutinib是一种在研口服、能穿越血脑屏障且具有生物活性的BTK抑制剂，它能够达到足以调节B淋巴细胞和疾病相关小胶质细胞的脑脊液浓度。Tolebrutinib目前正在多个3期临床试验中评估其治疗多种类型多发性硬化的潜力。 |
| 《全球创新型企业动态监测快报》2025年01期 |
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