| FDA批准vimseltinib治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤 |
| 徐玉霞 编译 发布日期：2025年2月14日 |
| 生物医药 |
| 2025年2月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Deciphera Pharmaceuticals开发的激酶抑制剂vimseltinib（Romvimza，Deciphera Pharmaceuticals，LLC）用于患有症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成年患者，这些患者的手术切除可能会导致功能限制恶化或严重的发病率。在MOTION （NCT05059262）中对疗效进行了评估，这是一项双盲、多中心、随机(2:1)、安慰剂对照试验，对象为手术切除可能导致功能受限恶化或严重发病率的TGCT患者。主要疗效结果指标是在第25周时通过盲法独立放射学检查评估的总体缓解率（ORR）。vimseltinib组的ORR为40% （95% CI: 29%，51%），安慰剂组为0%（95% CI: 0%，9%）。Vimseltinib组未达到缓解持续时间中位数（DOR)，根据另外6个月的随访，28名（85%)缓解者的DOR ≥6个月，19名（58%）缓解者的DOR ≥9个月。与安慰剂组相比，在第25周时，vimseltinib组观察到的主动活动范围、患者报告的身体功能和患者报告的疼痛有统计学显著改善，支持了主要终点。 |
| 《全球创新型企业动态监测快报》2025年01期 |
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