| 一种治疗帕金森疾病的基因工程化细胞的培养方法 |
| WOCN23085319 2023-3-31 发明申请 |
| 2023-10-5 |
| 本发明公开了一种治疗帕金森疾病的基因工程化细胞的培养方法，利用多巴胺神经递质(DA)合成所需的三个关键基因，即TH(tyrosine hydroxylase)、ADDC(aromatic amino acid decarboxylase)和GCH1(GTP-cyclohydrolase 1)，通过基因工程的方法将其导入体外培养的间充质干细胞(MSC)中，使其MSC表达这三个基因，从而合成DA神经递质，并通过移植这些能合成DA神经递质的MSC到脑部纹状体，从而治疗帕金森疾病(PD)。本发明制备的可外源性补充多巴胺神经递质治疗PD的MSC药物具备成本低、活性高、免疫原性低、治疗效果明显的特征。本发明利用人MSC制备的药物不会产生症状波动的药物副作用，且能够持续在宿主体内长时间存活并产生活性，为建立PD治疗策略和设计新型干细胞治疗药物提供实验依据和理论基础。 |
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