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用于使用靶向核酸纳米转运体对治疗性细胞进行编程的组合物和方法

KR1020187032542 2017-4-14 发明授权

2023-6-13

描述了用于通过快速且选择性地修饰造血干细胞(或由其衍生的细胞)以提供核酸的瞬时表达来实现治疗目的的组合物和方法。瞬时表达在修饰的细胞中引起永久的治疗变化，在本文中称为“命中和运行”效应。