| 使用基因校正的自体角质细胞对隐性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗 |
| JP2022164008 2022-10-12 发明申请 |
| 2023-1-10 |
| 要解决的问题：提供治疗大疱性表皮松解(EB)和角膜糜烂的方法和组合物。 解决方案：一种制备角膜细胞片或角质细胞片的方法，包括：(a)从患有角膜糜烂的受试者获得角膜细胞群或从患有大疱性表皮松解(EB)的受试者获得皮肤细胞群，并通过用包含编码功能性胶原VII(COL7A1)蛋白的基因构建体的病毒转导角膜或皮肤细胞来离体校正所述群; (b)培养经遗传校正的角膜细胞或经遗传校正的皮肤细胞以形成角膜细胞片或角质细胞片。 选图：图1版权：(C)2023, JPO&INPIT |
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