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用慢病毒转导的CSF2RA转基因治疗遗传性肺泡蛋白病的细胞疗法

EP18801714 2018-5-16 发明申请

2020-3-25

本公开提供了使用基因校正的和体外分化的患者自体巨噬细胞在人中进行HPAP的细胞治疗的组合物和方法。本发明还提供了细胞产物形式的组合物和相关组合物以及制备所述细胞产物和直接肺移植所述细胞产物的方法。