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使用慢病毒转导的细胞疗法在治疗肺泡蛋白沉着症遗传性csf2ra转基因

WOUS18032933 2018-5-16 发明申请

2018-11-22

本发明提供了人HPAP用于细胞疗法的组合物和方法使用基因修正和体外分化患者自身的巨噬细胞。本发明还提供组合物形式的细胞中制造产品和相关的组合物和方法直接肺移植细胞产物的方法。