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使用遗传校正的自体角质形成细胞对隐性营养不良性大泡性表皮松解症进行基因治疗。

MX2018007986 2017-1-3 发明申请

2018-11-9

本发明提供了基于细胞递送胶原VII以治疗大泡性表皮松解症和角膜侵蚀的方法。本发明还提供了一种组合物和一种药物组合物，所述组合物包含，包含或可选地基本上由角质形成细胞片或角膜细胞片组成，或还包含或进一步由角质形成细胞片或角膜细胞片组成。