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用于治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)和其它神经变性疾病的组合物和方法
WOUS20047359 2020-8-21 发明申请
2021-7-15
本公开提供了治疗神经变性疾病(ND)和其它线粒体疾病的方法,以及与之相关的组合物。 本文描述了体外(细胞培养)和体内(动物模型)实验实施例,其证明线粒体细胞器移植(MOT)用于治疗NDS如肌萎缩性侧索硬化(ALS)。 此外,如本文所讨论的,已经在5名人类ALS患者中进行了MOT,观察到他们的状况有积极的结果--可测量的改善,没有不良事件。
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