| 本发明公开了1-(苯并[d][1,3]二氧杂环戊烯基)-甲酰胺化合物式(Ⅰ),其中取代基如说明书中所定义,其制备方法,包含所述化合物的组合物及其用途。这些化合物可用作(abc)ATP-结合盒转运蛋白或其片段,和因此有用的治疗条件,囊性纤维化的疾病或病症选自,遗传性肺气肿,遗传性血色病,蛋白C不足,1型遗传性血管神经性水肿,家族性高胆固醇血症,1型乳糜微粒血症,abetalipoproteinemia,对于I-细胞病/伪,粘多糖贮积症,sandhof/泰-萨二氏,克-钠(Crigler-Najjar)(II型)polyendocrinopathy/血症,糖尿病,Laron侏儒症,髓过氧化物酶的不足,一次甲状旁腺功能减退黑素瘤,CDG glycanosis式1,遗传性肺气肿,先天性甲状腺功能亢进,成骨不全,遗传性hypofibrinogenemia,虚的作用,(di)尿崩症,neurophyseal Di,neprogenic Di,沙-齿综合征,perlizaeus-病,阿尔茨海默氏病,帕金森氏病,肌萎缩性侧索硬化,进行plasy,克氏体病,亨廷顿,spinocerebullar共济失调(I型)人体脊柱,延髓肌肉萎缩,dentatorubal pallidoluysian,肌强直性营养不良,遗传型克雅氏病,法布里病病综合征(GSS),COPD,干眼病,和Sj?Gren氏病。 |