| 香豆素衍生物和用于治疗囊性纤维化、慢性阻塞性肺疾病和错误折叠蛋白疾病方法 |
| US14775010 2014-3-14 发明授权 |
| 2017-11-14 |
| 本发明提供了新的CFTR校正剂化合物，其有效地拯救卤素流出、DELF508-CFTR蛋白处理和细胞中的顶端功能性氯离子转运。 还提供了治疗蛋白质折叠障碍(例如囊性纤维化和慢性阻塞性肺疾病)的方法。 所述方法包括施用CFTR校正剂化合物或其药学上可接受的盐或前药。 本发明还提供了挽救细胞中卤素流出、纠正细胞中Delf508-CFTR蛋白的加工缺陷和纠正细胞中功能性Delf508-CFTR氯通道的方法。 |
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