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神经变性疾病治疗和诊断方法及组合物
US16012467 2018-6-19 发明申请
2018-10-11
本发明提供了与衍生自具有神经变性疾病的受试者的诱导多能干细胞的运动神经元有关的方法和组合物,其中运动神经元表现出神经变性疾病的表型特征。 特别地,本发明提供了用于筛选假定的治疗剂的方法和用于诊断具有神经变性疾病的活体受试者的方法。 此外,本发明提供了治疗性基因转移方法,用于治疗或预防需要其的受试者中的神经退行性疾病。
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