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神经系统疾病的治疗方法

US15579546 2016-6-24 发明申请

2018-6-14

本发明公开了一种治疗患有神经系统疾病的受试者的方法。神经系统疾病可能与C9orf72蛋白活性改变有关。一方面，所述方法包括向需要药物组合物的受试者施用有效剂量的药物组合物的步骤，从而挽救与改变的C9ORF72蛋白活性相关的缺陷。还描述了鉴定用于抑制运动神经元变性的化合物的方法。